近年来，干细胞科技受到了多国领导人的重视。习近平总书记在北京大学仔细查看新一代干细胞科技成果展示，深切关心干细胞研究的转化应用，让整个行业备受鼓舞；在第十个国际罕见病日之际，研究性干细胞治疗拯救幼年特发性关节炎女孩的事迹出现在了美国总统特朗普的国会演讲中……加快干细胞的临床转化已经成为重点，各国希望尽快将研究成果应用于重大疾病治疗当中。

根据美国CNN电视新闻网的报道，1名受益于研究性干细胞治疗的25岁幼年特发性关节炎女孩Sarah Hughes 参加了特朗普总统的国会演讲。几年以前，Sarah几乎已经无法行走，体重83磅的她因患上罕见的幼年型关节炎而残疾。在接受一项研究性干细胞治疗后，她的健康与未来的出现了新希望。

在2016年的一次干细胞诊所听证会上，她在FDA官员面前分享了自己的经历。“如果不是高剂量自体间充质干细胞治疗的帮助，我今天也不会站在这里。在这之前，我的生活质量已经变得非常糟糕，对我来说，干细胞治疗即使带来很小的改善也已足够。首次输注干细胞后带来的变化改变了我的观点：在我虚弱的身体中，大量的健康成体干细胞能够显著提高我的生活质量。”

这个新希望引起了共和党众议员Pete Olson的注意，于是他邀请Sarah作为嘉宾出席特朗普总统第一次国会联合会议演讲。

干细胞改变一些患者的一生

Sarah代表美国1.17亿患有一种或多种慢性疾病的人群参加特朗普国会演讲。

11个月大时，Sarah被诊断患有系统性幼年特发性关节炎。这是一种影响多器官和系统的衰弱性自身免疫性疾病，导致关节肿胀、疼痛、发热和皮疹。她的整个青春期大部分都在医院中度过，严重的疾病让她几乎无法行走并承受着巨大的痛苦。

德克萨斯大学健康科学中心的医生以及美国国立卫生研究院合作对她的疾病进行了研究、评估以及治疗。

2014年，Sarah接受了一项尚未获得FDA批准的试验性高剂量成人干细胞治疗。整个治疗中，经过FDA注册的休斯顿生物技术公司Celltex Therapeutics负责培养干细胞，随后干细胞的回输在墨西哥坎昆进行。每次输注大概包含2亿个干细胞，近两年内，她总共接受了22次输注，这些细胞能够帮助她的免疫系统正常化。根据Sarah的描述，在干细胞治疗之前，她每天需要服用23种药物，而现在每天只需服用8种较低剂量的药物。

21世纪治愈法案的“代言人”

共和党众议员Pete Olson深深地被Sarah的事迹打动，“这些生活经历足以让她成为21世纪治愈法案的代言人。我必须要讲述她的故事，这也是我邀请她来这里的原因。”

2016年年底，美国国会通过了《21世纪治愈法案》，从法律层面保障美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域的发展，为癌症和其他疾病的医学研究提供资金等。该法案包括加速细胞疗法、组织疗法、组织工程产品（支架等）以及联合疗法的发展和审批。

2015年，Sarah的事迹首次被CNN电视新闻网报道，此后便受到了广泛的关注。当被邀请参加特朗普国会演讲时，她十分兴奋与激动地说，“我不敢相信自己能够与总统以及立法者在同一个房间里。”

除了罕见病患者Sarah参加国会演讲之外，特朗普还邀请了另一位罕见病客人Megan Crowley。 Megan目前是美国圣母大学的一名学生，15个月大时被诊断患有庞贝病（又称为糖原积累病II型），并被认为生存期可能不超过几年。

为了拯救生命，他的父亲创建了新泽西州生物技术公司Amicus Therapeutics，以开发一种能够救治这种疾病的新药。如今，Megan已经长到了20来岁，成为了医学领域的一个奇迹。

特朗普在演讲中提到，“美国FDA审批过程的缓慢和繁琐会阻碍许多研究成果应用至真正有需要的领域中。如果我们削减审批限制，那么将会有更多的医学奇迹发生。我们的孩子也将在生长在充满奇迹的国家中。”

展望

事实上，近年来美国为加快再生医学领域的发展做出不少的努力。特朗普的新FDA专员Scott Gottlieb一贯主张降低药物和器械审批的标准，去年他在演讲中表示，目前FDA正在采取措施，使FDA对细胞和基因疗法的监管途径现代化。目前，美国正在严厉查处非法干细胞诊所，同时也采取措施加速已经获得安全性和有效性证明的干细胞临床研究发展。

干细胞治疗行业的发展，不仅需要科研取得进展，还需要政策的扶持与鼓励，用合理的监管制度为行业的健康发展保驾护航。去年年底，我国发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明晰了细胞治疗产品作为药品上市的审批路径，国内干细胞治疗以及免疫细胞治疗的发展将有望受益。

未来，随着技术不断获得突破以及监管政策的完善，干细胞治疗会改变更多患者的生活质量！

参考资料： 

CNN：Stem cell treatment changed the life of one guest at Trump's speech